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2021年9月27日，蜚聲全球的Fierce Biotech's 2021 Fierce 15入選藥企名單公佈。今年與往年的最大不同是：此前只有未上市的生物醫藥公司，才能入選Fierce 15，但在今年，由於大量臨床前等早期階段的公司紛紛上市，入選範圍已經囊括了已上市公司。
每年的Fierce 15企業，都，一些成長性較高的創新藥企,，例如Juno Therapeutics、MyoKardia、FibroGen、CRISPR Therapeutics等都曾是Fierce 15的入選企業，從今年的Fierce 15的名單中，透露出以下重要的方向：
1、充分結合其他領域的技術進步，解決生物醫藥行業的問題。像Mestag利用單細胞測序技術，開發成纖維細胞療法，MOMA利用人工智能、機器學習等技術開發小分子藥物，Senda利用機器學習和計算生物學構建了藥物發現平台X-VIA，更不用說Cellarity和Valo Health兩家AI選藥公司。
2、追求更為系統的創新。Erasca採取綜合方法來靶向RAS/MAPK通路的多個節點，建立組合療法；Repertoire建立了從解讀T細胞免疫機制、到改造T細胞和設計藥物的全流程開發方法；Tenaya則是採用多種技術，力求在遞送和靶點發現等多個環節尋求創新。
3、注重技術平台的建設。至少有9家公司擁有各自領域的技術平台，其中像Repertoire等公司擁有不止一個技術平台。設立技術平台的背後，往往是著眼於解決醫藥領域某些難題，而非僅僅追求單個藥物的成功，像Tyra為解決腫瘤領域耐藥問題，Senda為解決必須注射的藥物用藥便利性等問題。單個藥物實驗的目的是對技術平台的驗證，一旦成功，平台型企業的想像空間往往會加速放大。
4、新技術路線。除了基因療法、細胞療法之外，今年入選的部分企業還涉及了致幻藥物、蛋白穩定技術、系統間生物學等前沿技術，亦有STAT3、新型PARP蛋白等新靶點藥物。
5、適應症方面。今年的入選企業仍是以腫瘤、中樞神經系統疾病、心腦血管疾病、炎症等潛在患者數量較多的疾病為主要的適應症。
以下是對今年入選Fierce 15藥企的簡介：
1、Cellarity
Cellarity是，後者還曾孵化出近些年風光無兩的 。作為一家AI選藥公司，Cellarity的獨到之處在於通過改變細胞行為來開發藥物。
公司利用單細胞等多項技術同時研究細胞行為，開發出一個可以改變細胞行為的平台。“Cellarium”就是Cellarity利用自己的數字生物學平台將物理實驗室的數據轉換成數字實驗室。利用該實驗室，Cellarity通過人工智能技術創建出Cellarity Maps。Cellarity Maps，揭示控制這些行為的狀態，進而開發出將其改變至健康狀態的新型藥物。
Cellarity創立之後，吸引了來自阿斯利康、賽諾菲等大藥企的資深人士加盟，也吸引、Baupost Group，並與數據分析公司Excelra建立合作關係，Excelra為公司開通了。
2、Delix Therapeutics
Delix Therapeutics是一家迷幻藥物平台公司，開發治療精神分裂、神經退行性疾病等中樞聖經系統疾病的藥物。隨著COMPASS Pathways、ATAI Life Sciences等致幻藥物公司的上市，以及Janssen公司致幻療法Spravato（esketamine）的獲批，致幻藥物愈發受到市場的關注，甚至還有像。
與其他致幻藥物公司不同，Delix Therapeutics的目標是：
（1）不會導致成癮的藥物；
（2）用藥的便利性：口服使用，以及延長單次用藥效果的持久性；
（3）更為安全的致幻藥物；
目前，公司已經開發出十多種不產生致幻作用的候選化合物，在9月底剛完成了7000萬美元的A輪融資， 吸引了OMX 、ARTIS 等機構。
3、Erasca(NASDAQ:ERAS)
Erasca是一家靶向RAS/MAPK的腫瘤精準療法公司。公司認為治療RAS腫瘤的最佳方法是採取綜合方法，來靶向RAS/MAPK通路的多個節點，不是使用單一藥物，而是使用組合療法。
目前，公司已經擁有針對RAS/MAPK的各個節點的11條在研管線，與競爭對手相比，公司的優勢在於全面：
（1）藥物：幾乎針對RAS/MAPK的各個節點，包括，它的上游和下游節點，以及腫瘤的逃脫通路；
（2）藥物：覆蓋、大分子和蛋白降解藥物。
公司的市場前景非常廣闊，每年約有550萬RAS/MAPK信號通路異常驅動的新增確診癌症患者，但超過90%的患者面臨有限的治療選擇。
公司的創始人是Jonathan E. Lim，此前擔任Ignyta的CEO，Ignyta在2017年被。Erasca於今年7月登陸納斯達克，IPO募集了3億美元，吸引了Cormorant、OrbiMed等機構的投資。
4、Mestag Therapeutics
Mestag是一家利用成纖維細胞技術，開發癌症和炎症性疾病創新療法的公司。公司認為成纖維細胞在炎症中起核心作用，且不同種類的成纖維細胞在不同的疾病中扮演著不同的角色，而單細胞RNA測序技術的進步，讓利用成纖維細胞開發藥物成為了可能。
公司目前擁有四種單抗在研藥物，覆蓋炎症疾病和癌症，獲得了Forbion、GV、強生。
5、MOMA Therapeutics
MOMA是一家針對ATP酶，開發新一代精準療法的公司。公司利用人工智能、機器學習等技術，對400多種蛋白質進行，用以開發小分子藥物，公司將這類蛋白質稱之為分子機器，這些分子機器可以通過ATP水解運動起來。分子機器是一類可以在不同蛋白質形狀中移動的酶，控制著細胞內的許多關鍵過程。
公司的CEO Asit Parikh曾在武田擔任高管，創始人Dorothee Kern曾參與了AI選藥公司，明星團隊自然吸引了各家機構的注意，Casdin、Cormorant 、Third Rock。
6、Repertoire Immune Medicines
Repertoire是一家專注T細胞的免疫療法公司，也是由投資機構，由Cogen 和Torque 兩家生物醫藥公司合併而成，獲得了、Invus等機構的投資。
公司有兩個技術平台：
（1）DECODE平台：解讀T細胞免疫機制，對特定致病抗原的反應來檢測和分離出相關的T細胞；
（2）DEPLOY平台：利用免疫相關知識來改造T細胞，設計出治療癌症、自身免疫性疾病和傳染病的新型免疫藥物；
公司的CEO John Cox曾任Biogen子公司，將其打造成一個年收入10億美元的藥企，並在2018年以。
7、Ribon Therapeutics
Ribon是一家靶向靶向新型PARP蛋白的藥物研發公司，公司專有的BEACON技術平台，能夠開發NAD+相關的強效和選擇性小分子調節劑，旗下有兩款藥物:
（1）RBN-2397:一款PARP7抑製劑，用於治療實體瘤，目前處於1期臨床試驗階段。
（2）RBN-3143:一款PARP14抑製劑，用於治療炎症，目前處於臨床前開發階段。
公司的CEO Victoria Richon是一位傳奇女性，曾經參與Aton Pharma（後）和 Epizyme等醫藥公司的創立，並在賽諾菲、默克等藥企擔任高管。Ribon也吸引了、武田、強生、百事美施貴寶。
8、Ring Therapeutics
Ring也是由，是一家利用指環病毒開發。公司的Anellogy平台，基於指環病毒（anellovirus）的獨特特性，創建了一條可重複給藥的病毒載體管線，這些載體能靶向特定組織，並與人體免疫系統相容，公司已經開發出擁有數千個基於指環病毒設計的病毒載體文庫。
9、Senda Biosciences
Senda是一家基於系統間生物學的創新藥公司，也是由。公司利用機器學習和計算生物學新技術構建了系統間生物學發現平台（X-VIA），可以識別、量化和定位分子連接，可從分子水平，系統性地分析人體細胞與這些微生物之間的交流途徑。
此外，Senda還利用該平台建立了有史以來，其中囊括了腸道與其他身體部位的連接位置、相互作用和一些關鍵數據。
X-VIA平台目前的兩個努力方向是:
（1）將現在必須注射的藥物轉成口服藥物；
（2）將基因編輯治療或基因療法遞送到現在無法達到的組織，以及探索重複給藥的可能性；
10、Stablix Therapeutics
Stablix是一家基於蛋白穩定技術的創新藥公司，與近些年火熱的蛋白降解療法相反，公司的目標是研發。
公司的RESTORED平台，通過將去泛素化酶招募到目標蛋白附近，去除目標蛋白中的泛素標籤，從而穩定或增加目標蛋白的活性和水平。平台開發的小分子能夠起到特異性提高蛋白穩定性的作用，目前正在利用該平台開發治療罕見疾病、癌症和免疫疾病的項目。獨特的技術路線，吸引了、NEA。
11、Tectonic Therapeutic
Tectonic是一家針對G蛋白偶聯受體（GPCR）的創新療法公司。GPCR是新藥開發中的重要靶點，目前獲批的藥物中接近三分之一以它作為靶點。大部分GPCR靶向藥物為小分子，然而它們缺乏選擇性，可能帶來毒副作用。針對這些存在的問題，公司利用GEODe藥物發現平台，開發靶向GPCR的抗體藥物。
公司由兩位哈佛醫學院的教授聯合創辦，現任 CEO Alise 行業經驗豐富，曾任新基全球臨床開發總裁，在默克、Celgene等任職期間，Alise，全球銷售額超過200億美元。
12、Tenaya Therapeutics(NASDAQ:TNYA)
Tenaya是一家開發治療心臟疾病的創新療法公司，由Gladstone研究所和德克薩斯大學西南醫學中心 (UTSW) 的心血管科學家創立，並獲得了RTW、RA、富達，於今年7月30日登陸納斯達克，募集1.8億美元。
公司有3個技術平台：基因治療、細胞再生和精準醫學，前兩個平台公司利用病毒載體，遞送基因組合來刺激新心肌細胞的再生，精準醫學平台則利用人類誘導多能幹細胞（iPSC）生成的心肌疾病模型，發現創新靶點和療法。
公司的創始人Faraz Ali，曾在、REGENXBIO 、Bluebird bio等公司擔任高管，也是一位登山愛好者，公司名字即源於優勝美地國家公園中的地名。
13、Tvardi Therapeutics
Tvardi專注於開發開發靶向STAT3的小分子抑製劑。STAT3是一種調節蛋白，涉及許多對癌細胞存活和免疫逃逸的信號通路。公司的主要管線TTI-101是一種抑制STAT3的小分子口服藥，在早期人體試驗中已被證明可以縮小腫瘤，目前即將進入臨床二期，領先於擁有同樣靶點的。
公司的聯合創始人David Tweardy，是MD安德森癌症中心的內科負責人，也是STAT3小分子藥物的設計者。
14、Tyra Biosciences(NASDAQ:TYRA)
Tyra致力於了解癌症如何耐藥和復發，並開發繞過這些機制的藥物。公司的優勢在於、基於細胞的分析和體內模型，技術平台SNÅP platform尋找抑製劑結合位點和導致獲得性耐藥的基因改變，通過預測最有可能導致對現有療法產生耐藥性的基因改變，並開發具有創新結構的化合物，抑制靶蛋白同時避免這些突變。
目前主要候選藥物是一款靶向FGFR3的選擇性抑製劑，處於臨床前階段。公司有望在腫瘤藥物耐藥性方面獲得較大的突破，吸引了BVF、RA、Boxer等機構投資。
15、Valo Health
Valo是由，除了Valo，Flagship還推出了Gnenrate和Cellarity兩家AI選藥公司，與這兩家企業不同的是，Valo是一家完全整合的小分子藥物發現和開發公司，包括靶點、分子發現和臨床開發等，其核心產品Opal Computational Platform（Opal）平台基於數千個來源的縱向數據集，不僅可以預測可用作新藥物的分子，而且還能預測這些藥物是如何影響患者身體。與傳統的方法相比，Opal平台可以在幾週內確定新的開發目標區域，而傳統的方法可能需要6個月到1年的時間。
與其他初創公司不同，Valo Health在發展過程中，進行了多次併購：
（1）2019-2020 年，Valo 就先後收購了AI製藥公司Numerate和生物製藥商 FORMA Therapeutics 的一些資產，包括兩個早期發現實驗室和R&D 庫等，其中Numerate的平台包含3萬多個模型、70萬億個分子和超過 25個藥物項目。
（2）今年7月，Valo收購了Courier Therapeutics，將Opal計算平台的範圍擴大到蛋白質治療領域。
目前，Valo已有兩條臨床階段的管線和15條臨床前管線，今年6月宣布與SPAC公司KVAC合併上市，估值28億美元。公司的創始人和CEO David Berry亦是Flagship Pioneering的合夥人，曾經創辦了25家公司。
作者：美股滾雪球
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