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這是基因組學系列的第二部分。基因組學領域中有幾個細分市場將受惠於基因檢測成本下降、精密醫學的興起、基因數據量的不斷增長，以及推動基因組學顛覆醫療保健市場的其他趨勢。這篇文章深入探討帶動這個迅速崛起的行業增長的特定技術和科學實務，包括：基因藥物和療法的開發與測試、基因編輯及生物技術。
用於藥物和療法開發與測試
基因藥物和療法的開發與測試，是尋求透過識別及／或修改生物體的基因表達或功能，以檢測、治愈或治療疾病。基因表達在此處是一個重要的概念，因為它描述DNA決定我們生物學功能的過程，並且通常透過蛋白質訊號通路實現這一點。如基因治療的一個目標可能是，透過製造阻礙某些部分基因表達通路的適當「阻斷劑」，以使基因突變失活。另一種類型可能會添加功能性基因，以補償缺陷基因或生成急需的蛋白質。美國食品及藥物管理局已經批准數個基因療法，其中首個療法是2017年用於治療基因性失明的LUXTARNA。基因療法通常透過骨髓移植進行。據估計，基因治療市場將從2016年的5.84億美元，增長至2023年的44億美元，年均複合增長率達到驚人的33.3%。
基因編緝側重改變DNA
基因編輯是在生物體基因組的特定位點插入、刪除或替換DNA。雖然基因編輯通常被歸類為基因治療的延伸，但是基因編輯側重於直接改變個人患病部位的DNA，而基因療法可能會使用影響基因表達通路的治療方案，而不會改變DNA。鑑於疾病基因驅動因素的多樣性，兩種解決方案應相輔相成。
基因編輯領域許多激動人心的發展都與CRISPR-Cas9技術相關，該技術使科學家可以取得特定部位的開放DNA切片，或在不改變整個鏈的情況下逐一替換單個DNA單元。CRISPR-Cas9編輯被視為有潛力解決由單個基因引起的5萬多種基因疾病中的三分之二。基因編輯的其他方法涉及另一種稱為鋅指核酸酶（ZFN）的酶。雖然兩種方法都有風險，例如在意外的位置引起突變，但是基因編輯方法正在不斷改善。
西方國家的第一項人類CRISPR試驗於2019年初開始，以解決罕見的血液疾病β地中海貧血。預計今年將在美國和歐洲針對鐮狀細胞性貧血等其他疾病開始類似的試驗。整個醫療保健行業將對此密切關注，以從該等早期臨床試驗結果中學習，並且了解它們如何可能增加治療基因疾病患者的機會。據估計，基因編輯市場規模將從2017年的30億美元，增長至2024年的75億美元，年均複合增長率為14.5%。倘若臨床試驗測試的療法取得正面結果及獲得監管部門批准，則該數字有望顯著增長。
與生物技術不同範疇合作
生物技術方面，鑑於基因在人類生物學中的基礎作用，其與生物技術行業的其他範疇存在很多協同機會。如幹細胞研究和再生醫學加上基因組學的進步，將有助提高組織和器官移植的有效性。透過配合端粒研究，該等工作亦將會增進我們對衰老的理解。在任何情況下，基因組學公司均可能與眾多外部合作夥伴一起，在廣泛的生物技術生態系統中營運，以開展最佳的研究、發明最具創新性的療法，及開創個人化醫學紀元。
基因組學和精密醫學的興起有望從根本上改變人們對醫療保健的理解和提供方式。人類生物學與大數據、進階分析和可擴展計算能力的快速融合，將提供前所未有的見解，窺探各種疾病如何影響人類，以及更重要的課題——如何預防疾病。從使用新療法至改變我們自身的DNA，基因組學在醫療保健變革方面具有深遠的潛力，並且帶來具吸引力的主題投資機會。
(資料來源: Global X Management Company LLC)
（二之二）
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